Обновлены критерии назначения препарата Золгенсма для лечения СМА - 09.12.2021
9 декабря 2021 г. Экспертный совет Фонда «Круг добра» расширил рамки применения лекарственного препарата Золгенсма для лечения спинальной мышечной атрофии.
Публикуем категории детей, для которых показано обеспечение лекарственным препаратом Онасемноген абепарвовек для лечения заболевания Спинальная мышечная атрофия:
I) Пациенты ранее не получавшие иных методов патогенетического лечения:
- пациенты, с генетически подтвержденным диагнозом СМА I типа (c биаллельными мутациями в гене SMN1)
- пациенты, с генетически подтвержденным диагнозом других типов СМА (с биаллельными мутациями в гене SMN1) и не более чем c 3 копиями гена SMN2
Условия:
- Препарат назначается по решению врачебной комиссии медицинской организации.
- Готовность законных представителей отказаться от другого вида патогенетической терапии после применения генозаместительной терапии.
II) Пациенты, ранее получавшие иные виды патогенетического лечения.
- пациенты, с генетически подтвержденным диагнозом СМА I типа (с биаллельными мутациями в гене SMN1)
- пациенты с другими типами СМА и не более чем c 3 копиями гена SMN2
Условия:
- Препарат назначается по решению врачебной комиссии медицинской организации, принятому на основании решения консилиума врачей с участием не менее 3 медицинских организации, подведомственных федеральным органам исполнительной власти.
- Готовность законных представителей отказаться от другого вида патогенетической терапии после применения генозаместительной терапии.
Критерии, ограничивающие применение препарата Онасемноген абепарвовек:
- Обнаружение антител к аденоассоцированному вирусу AAV9 в титре выше 1:50
- Вес пациента больше 21 кг
- Необходимость механической вентиляции легких более 16 часов в сутки в течение 14 дней подряд и более, вне периода инфекционных и иных острых заболеваний
- Наличие гастростомы или постоянного использования назогастрального зонда или отсутствие функции глотания